ในระหว่างปี 2526 – 2555 ทะเบียนตำรับยาสำหรับมนุษย์ที่ได้รับการขึ้นทะเบียนเพื่อจำหน่ายมี 25,778 รายการ เป็นยาที่ผลิตในประเทศ 19,690 รายการ ยานำเข้า 6,088 รายการ ซึ่งจำหน่ายทั้งในร้านขายยา คลินิก และโรงพยาบาล ยาที่ได้รับการอนุมัติทะเบียนล้วนเป็นยาที่มี ประสิทธิผล คุณภาพ และความปลอดภัย สำหรับประเทศไทยได้มีการพิจารณารายการยาเพื่อบรรจุในบัญชียาหลักแห่งชาติ เพื่อ “สร้างเสริมระบบการใช้ยาอย่างสมเหตุผล” ซึ่งประกอบด้วย การใช้ยาตามข้อบ่งชี้ เป็นยาที่มีคุณภาพ มีประสิทธิผลจริง มีหลักฐานสนับสนุนที่เชื่อถือได้ ให้ประโยชน์ทางคลินิกมากกว่าความเสี่ยงจากการใช้ยาอย่างชัดเจน มีราคาเหมาะสม คุ้มค่าตามหลักเศรษฐศาสตร์สาธารณสุข ลดการใช้ยาซ้ำซ้อน และคำนึงถึงปัญหาเชื้อดื้อยา รายการยาบัญชียาหลักแห่งชาตินี้เป็นบัญชียายังผล (effective list) เพื่อให้ระบบประกันสุขภาพแห่งชาติ ระบบประกันสังคม ระบบสวัสดิการรักษาพยาบาลข้าราชการ พนักงานองค์การปกครองส่วนท้องถิ่น และระบบสวัสดิการอื่นๆ สามารถอ้างอิงเป็นสิทธิประโยชน์ด้านยา (pharmaceutical benefit scheme) และเกิดเสถียรภาพและความเป็นธรรมในภายใต้ระบบประกันสุขภาพ
เพื่อให้การคัดเลือกรายการยาเป็นไปตามเป้าประสงค์ดังกล่าวข้างต้น ระบบการคัดเลือกจึงต้องเป็นกระบวนการที่โปร่งใส ยาที่ได้รับการคัดเลือกต้องเป็นยาที่มีประสิทธิภาพจริง มีหลักฐานเชิงประจักษ์สนับสนุน มีประโยชน์มากกว่าความเสี่ยงจากการใช้ยาอย่างชัดเจน มีความคุ้มค่าตามหลักเศรษฐศาสตร์สาธารณสุข สอดคล้องกับสภาพเศรษฐกิจและความสามารถในการจ่ายของสังคม โดยจัดให้มีกลไกกลางกำกับเพื่อให้ผู้ป่วยที่มีความจำเป็นจำเพาะสามารถเข้าถึงยาได้
จะทราบได้อย่างไรว่ายานั้นให้ประโยชน์มากกว่าความเสี่ยง โดยเฉพาะในกรณีที่การรักษาโรคสามารถเลือกยารักษาได้มากกว่า 1 รายการ ยาแต่ละตัวให้ผลการรักษาที่แตกต่างและราคายาต่างกัน จะมีวิธีการเลือกอย่างไร ตัวใดให้คุ้มค่ามากกว่าระหว่าง ยาราคาถูกกับยาราคาแพง ถ้ายานั้นให้ผลการรักษาเท่ากัน การเลือกยาราคาถูก นับว่าคุ้มค่า แต่หากยาราคาแพงให้ผลการรักษาที่ดีว่ายาราคาถูก แล้วแพทย์เลือกรายการยาที่มีราคาแพงและผลการรักษาดีมาก รัฐบาลหรือกองทุนรักษาพยาบาลต่างๆ จะมีเงินจ่ายหรือไม่ คำถามเหล่านี้ล้วนต้องการหลักฐานเชิงประจักษ์เพื่อสนับสนุนการตัดสินใจเลือกรายการยาที่มีราคาแพงและผลการรักษาดีนั้นว่าคุ้มค่า การศึกษาการวิเคราะห์ทางเภสัชเศรษฐศาสตร์ (Pharmacoeconomics) จึงถือเป็นเครื่องมือที่สำคัญที่ช่วยให้การพิจารณาบรรลุเป้าประสงค์ ดังนั้นยาที่อยู่ในบัญชียาหลักแห่งชาติจึงไม่ใช่ยาราคาถูก แต่ต้องเป็นรายการยาที่มีคุณภาพและมีประโยชน์มากกว่าความเสี่ยงจากการใช้ยาอย่างชัดเจน
เภสัชเศรษฐศาสตร์ เป็น การนำหลักการทางเศรษฐศาสตร์มาประยุกต์ใช้เพื่อแยกรายละเอียด การตรวจวัด เปรียบเทียบต้นทุน (Cost) ผลลัพธ์ที่ได้ (Outcomes or consequences) จากการใช้ยา รวมถึงวิธีการรักษาพยาบาล เพื่อให้การตัดสินใจในการเลือกใช้ยาและวิธีการรักษาพยาบาลได้รับผลอย่างคุ้มค่า
ค่าใช้จ่ายด้านยาเป็นต้นทุนทางเศรษฐศาสตร์สาธารณสุขที่สำคัญอย่างหนึ่ง การประเมินต้นทุนและการประเมินทางเศรษฐศาสตร์ จัดเป็นการหาประสิทธิภาพของการรักษาทางการแพทย์หรือค่าใช้จ่ายด้านยา ว่าผลลัพธ์ที่ได้คุ้มค่ากับต้นทุนที่ลงทุนหรือไม่ เมื่อพบว่ามียาที่ให้ผลการรักษาดีกว่ายาเก่าแต่ราคาแพงกว่า จึงต้องทำการศึกษาทางเภสัชเศรษฐศาสตร์เพื่อนำมาตอบคำถามให้ได้ว่า “ราคายาที่แพงกว่านั้น คุ้มค่าที่จะจ่ายหรือไม่ และเรามีเงินเพียงพอที่จะจ่ายหรือไม่” โดยทำการวิเคราะห์ผลกระทบด้านการเงิน (budget impact analysis, BIA) เพราะแม้ว่ายาหรือเทคโนโลยีให้ผลทางการรักษาดีคุ้มค่าของเงิน แต่หากว่าเงินไม่เพียงพอที่จะซื้อเพื่อบริการ จำเป็นต้องระงับโครงการ เพื่อให้กองทุนในระบบประกันสุขภาพหรือระบบสวัสดิการสามารถสนับสนุนค่าใช้จ่ายด้านยาต่อไปได้อย่างยั่งยืน และเพื่อให้ผู้ป่วยทุกคนสามารถใช้ยานั้นได้อย่างเท่าเทียม ไม่เลือกปฏิบัติและไม่ถูกปฏิเสธยาที่สมควรได้รับ
