FDA Approves Therapy to Treat Gaucher Disease

องค์การอาหารและยาสหรัฐอเมริกา (USFDA) ทำการอนุมัติยา velaglucerase alfa for injection (VPRIV) เพื่อรักษาเด็กและผู้ใหญ่ที่มีอาการของ Gaucher disease ซึ่งเป็นโรคที่เกิดจากความผิดปกติทางพันธุกรรมที่พบได้น้อยมาก

Gaucher disease เกิดขึ้นได้ในผู้ที่ไม่สามารถสร้างเอนไซม์ glucocerebrosidase ได้อย่างเพียงพอ เป็นผลให้ปริมาณสารจำพวกไขมันที่เป็นอันตรายเพิ่มปริมาณมากขึ้นในตับ ม้าม กระดูก ไขกระดูก และระบบประสาท รวมถึงทำให้เซลล์และอวัยวะต่างๆ ไม่สามารถทำงานได้ตามปกติ

VPRIV เป็นการรักษาโดยการให้เอนไซม์ในระยะยาวเพื่อรักษา Type 1 Gaucher disease ซึ่งเป็นรูปแบบโรคที่พบได้บ่อยที่สุด โดย VPRIV เป็นยาทางเลือกของ Cerezyme (imiglucerase) ซึ่งเป็นเอนไซม์ที่ใช้ในการรักษา Gaucher disease เช่นกัน แต่เป้นการให้เอนไซม์ในระยะสั้น

ข้อมูลความปลอดภัยและประสิทธิภาพของ VPRIV ได้รับการประเมินจาก 3การศึกษาทางคลินิก ที่มีผู้ป่วย Type 1 Gaucher disease จำนวน 82 ราย ที่มีอายุตั้งแต่ 4 ปีขึ้นไปเข้าร่วมการศึกษา โดยการศึกษาเหล่านี้ได้รวมผู้ป่วยที่เปลี่ยนการรักษาจาก Cerezyme มาเป็น VPRIV เข้าไว้ด้วย

อาการไม่พึงประสงค์ที่พบได้บ่อยจากการใช้ VPRIV ได้แก่ ปฏิกิริยาการแพ้ยา นอกจากนี้ยังพบอาการ เช่น ปวดศีรษะ มึนงง ปวดท้อง ปวดหลัง ปวดข้อ คลื่นไส้ อ่อนเพลีย มีไข้ และ prolongation of activated partial thromboplastin time ได้รับการายงานเช่นกัน