FDA approves Istodax (romidepsin) to Treat Cutaneous T-cell lymphoma

องค์การอาหารและยา (FDA) สหรัฐอเมริกาได้ทำการอนุมัติยา romidepsin for injection (ISTODAX, Gloucester Pharmaceuticals Inc.) สำหรับรักษา cutaneous T-cell lymphoma (CTCL) ในผู้ป่วยที่เคยได้รับการรักษาด้วย systemic therapy มาแล้ว

ประสิทธิภาพและความปลอดภัยของยา romidepsin ได้รับการประเมินจากการศึกษาชนิด two single-arm, multicenter, open label โดยข้อมูลด้านประสิทธิภาพของ romidepsin ได้รับการประเมินในผู้ป่วย CTCL ทั้งหมด 167 รายที่รับการรักษาในประเทศสหรัฐอเมริกา ทวีปยุโรปและออสเตรียเลีย โดยการศึกษาแรกเป็นผู้ป่วย CTCL ที่เคยได้รับการรักษาด้วย systemic therapy มาแล้วอย่างน้อย 1 ครั้ง จำนวน 96 รายและการศึกษาที่สองมีผู้ป่วย CTCL ที่เคยได้รับการรักษาด้วย systemic therapy มาแล้วเฉลี่ย 2 ครั้ง ทั้งหมด 71 ราย ผลการศึกษาทั้งสองชิ้นระบุว่าผู้ป่วยสามารถทนต่อการรักษาได้ตลอดจนกระทั่งเกิดการดำเนินโรคต่อ การตอบสนองต่อยาทั้งหมด (overall response) ได้รับการประเมินจาก composite endpoint ได้แก่ การประเมิน skin involvement, lymph node และ visceral involvement และ Sézary cells

Primary efficacy endpoint สำหรับทั้งสองการศึกษา คือ overall response rate (ORR) โดยอาศัยการประเมินจากผู้ทำการศึกษา รวมถึงระบุเป็นสัดส่วนผู้ป่วยที่เกิด complete response (CR) หรือ partial response (PR) ด้วย ซึ่ง ORR จากการศึกษาทั้งสองมีความคล้ายคลึงกัน คือ 34% และ 35% ในการศึกษาที่ 1 และ 2 ตามลำดับ และ CR rate ของทั้งสองการศึกษามีค่าเท่ากัน คือ 6% ส่วน median response duration คือ 15 เดือนในการศึกษาที่ 1 และ 11 เดือนในการศึกษาที่ 2

ข้อมูลด้านความปลอดภัยได้รับการประเมินในผู้ป่วย CTCL ทั้งหมด 185 ราย โดยเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ที่พบได้บ่อยที่สุด จากการศึกษาที่ 1 คือ nausea, fatigue, infections, vomiting และ anorexia ส่วนเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ที่พบได้บ่อยที่สุด จากการศึกษาที่ 2 คือ nausea, fatigue, anemia, thrombocytopenia, ECG T-wave changes, neutropenia และ lymphopenia เหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ที่รุนแรงที่ได้รับการรายงานจากการศึกษาที่ 1 (>2% ของผู้ป่วย) คือ infection, sepsis และ pyrexia ส่วนเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ที่รุนแรงที่ได้รับการรายงานจากการศึกษาที่ 2 (>2% ของผู้ป่วย) คือ infection, supraventricular arrhythmia, neutropenia, fatigue, edema, central line infection, ventricular arrhythmia, nausea, pyrexia, leukopenia และ thrombocytopenia

ขนาดของยา romidepsin ที่แนะนำ คือ 14 mg/m2 ฉีดเข้าทางหลอดเลือดดำ โดยต้องใช้เวลาฉีดมากกว่า 4 ชั่วโมง ในวันที่ 1, 8 และ 15 ของรอบการรักษา(28วัน)