Growth hormone (GH) ช่วยการเจริญเติบโตของเด็กและยังมีบทบาทสำคัญต่อพัฒนาการของอวัยวะต่าง ๆ การทำงานของหัวใจและหลอดเลือด การเรียนรู้ และเมแทบอลิซึม ออกฤทธิ์กระตุ้นโดยตรงที่ตัวรับ (GH receptor) และออกฤทธิ์ทางอ้อมผ่าน insulin like growth factor 1 (IGF-1) การขาด GH ทำให้การเติบโตของเด็กล้มเหลว ยา somatropin (recombinant human GH) มีโครงสร้างเป็นกรดอะมิโน 191 ตัวที่เหมือน GH ในร่างกายและใช้รักษาภาวะขาด GH ในเด็กมานานแล้ว มีประสิทธิภาพดีแต่ต้องฉีดยาทุกวัน จึงเกิดความยุ่งยากและอาจมีการใช้ยาไม่สม่ำเสมอ เมื่อเร็ว ๆ นี้มี GH ชนิดใหม่ออกวางจำหน่ายแล้วในบางประเทศ คือ lonapegsomatropin (ชื่ออื่น: lonapegsomatropin-tcgd การเรียกชื่อยาที่มีอักษร 4 ตัวต่อท้ายชื่อหลัก ดูข้อมูลในเรื่อง
ชื่อยายุคใหม่...บอกข้อมูลเบื้องต้นได้ (ตอนที่ 2)) ยานี้ออกฤทธิ์ได้นาน ตัวยาเป็น somatropin (recombinant human GH) ที่เชื่อมต่อกับ methyoxypolyethylene glycol carrier (ด้วย TransCon
® linker) เพื่อให้ปล่อย somatropin ออกมาอย่างช้า ๆ ยาจึงออกฤทธิ์ได้นาน ใช้รักษาภาวะการเจริญเติบโตล้มเหลวเนื่องจาก GH หลั่งไม่เพียงพอในเด็กที่มีอายุตั้งแต่ 1 ปีขึ้นไปและมีน้ำหนักตัวไม่น้อยกว่า 11.5 กิโลกรัม ยาผลิตในรูป lyophilized powder บรรจุในกระบอกยาพร้อมกับตัวทำละลาย (dual-chamber glass cartridge) สำหรับการให้ครั้งเดียว มี 9 ความแรง ได้แก่ 3, 3.6, 4.3, 5.2, 6.3, 7.6, 9.1, 11 และ 13.3 มิลลิกรัม ขนาดที่แนะนำคือ 0.24 มิลลิกรัม/กิโลกรัม ฉีดสัปดาห์ละ 1 ครั้ง เข้าใต้ผิวหนังบริเวณท้อง สะโพกส่วนก้น หรือต้นขา โดยเปลี่ยนที่ฉีดในแต่ละครั้ง
การศึกษาที่มาสนับสนุนข้อบ่งใช้ข้างต้นเป็นการศึกษาแบบ multi-center randomized, open-label, active-controlled, parallel-group phase 3 study ในเด็กอายุ 3.2-13.1 ปี (เฉลี่ย 8.5 ปี) ที่มีภาวะการเจริญเติบโตล้มเหลวเนื่องจากขาด GH และยังไม่ได้รับการรักษามาก่อน จำนวน 161 คน เพื่อเปรียบเทียบการใช้ lonapegsomatropin กับ somatropin ที่ให้ในขนาดเท่ากันคือ 0.24 มิลลิกรัม/กิโลกรัม/สัปดาห์ แบ่งผู้ป่วยเป็น 2 กลุ่มเพื่อให้ lonapegsomatropin ฉีดยาสัปดาห์ละ 1 ครั้ง (n=105) และกลุ่ม somatropin ฉีดยาทุกวัน (n=56) ประเมินผลด้วยอัตราความสูงใน 1 ปี (annualized height velocity) ในสัปดาห์ที่ 52 ผลการศึกษาพบว่ากลุ่มที่ได้รับ lonapegsomatropin มีอัตราความสูง 11.2 เซนติเมตร/ปี เทียบกับ 10.3 เซนติเมตร/ปี ในกลุ่ม somatropin (p=0.009) และคะแนนเบี่ยงเบนมาตรฐานของความสูง (height standard deviation score) ที่เปลี่ยนแปลงจาก baseline (มีคะแนนเท่ากับ -2.9) ในสัปดาห์ที่ 52 ของกลุ่มที่ได้รับ lonapegsomatropin เท่ากับ 1.1 เทียบกับ 0.96 ในกลุ่ม somatropin (p=0.01) ส่วนผลไม่พึงประสงค์ของ lonapegsomatropin ที่พบได้บ่อยที่สุด (≥5%) ในการศึกษาทางคลินิก ได้แก่ การติดเชื้อไวรัส มีไข้ ไอ คลื่นไส้และอาเจียน ภาวะเลือดออก ท้องเดิน ปวดท้อง และปวดข้อ
อ้างอิงจาก:
(1) Skytrofa (lonapegsomatropin-tcgd) for injection, for subcutaneous use. Highlights of prescribing information. Reference ID: 4846899, revised: 08/2021. https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2021/761177lbl.pdf; (2) Thornton PS, Maniatis AK, Aghajanova E, Chertok E, Vlachopapadopoulou E, Lin Z, et al. Weekly lonapegsomatropin in treatment-naïve children with growth hormone deficiency: the Phase 3 heiGHt Trial. J Clin Endocrinol Metab 2021. doi: 10.1210/clinem/dgab529.
