USFDA อนุมัติการใช้ pegunigalsidase alfa ในการรักษา Fabry disease

Fabry disease (โรคแฟเบรย์) เป็นโรคที่พบได้น้อยและมีการถ่ายทอดทางโครโมโซม X เกิดจากการขาดเอนไซม์ alpha-galactosidase A ซึ่งทำให้ globotriaosylceramide สะสมในหลอดเลือด ไต หัวใจ เส้นประสาท และอวัยวะต่าง ๆ ทำให้เพิ่มความเสี่ยงต่อการเกิดภาวะไตวาย กล้ามเนื้อหัวใจตาย โรคหลอดเลือดสมอง และปัญหาอื่น ๆ ตามมาได้(1) โดยหนึ่งในวิธีรักษาโรคแฟเบรย์ คือ การให้เอนไซม์ทดแทน (Enzyme Replacement Therapy, ERT) สำหรับเอนไซม์ที่มีใช้แล้วในสหรัฐอเมริกา ได้แก่ agalsidase beta และ agalsidase alfa ซึ่งเป็นยาในรูปแบบฉีดเข้าเส้นเลือดดำ(2)

ล่าสุดเมื่อวันที่ 9 พฤษภาคม 2566 USFDA ได้อนุมัติการใช้ pegunigalsidase alfa ซึ่งเป็น PEGylated recombinant alpha-galactosidase A ที่พัฒนาขึ้นเพื่อให้ผู้ป่วยทนต่อการใช้ยาได้ดียิ่งขึ้นในการรักษาโรคแฟเบรย์(3) โดยยานี้อยู่ในรูปแบบฉีดเข้าเส้นเลือดดำทุก 2 สัปดาห์(4) หลักฐานเรื่องความปลอดภัย ความทนต่อยาและประสิทธิภาพได้มาจาก comprehensive clinical ที่รวมผู้ป่วยทั้งหมด 140 คน ที่ได้รับการติดตามการรักษาเป็นเวลาสูงสุด 7.5 ปี(1) และจากการศึกษา BALANCE เมื่อเทียบประสิทธิภาพระหว่าง agalsidase beta กับ pegunigalsidase alfa ซึ่งพบว่ายาทั้งคู่มีประสิทธิภาพไม่ต่างกัน แต่โดยรวมแล้ว พบว่ากลุ่มที่ได้รับ pegunigalsidase alfa ทนต่อยาได้ดีกว่า เกิดปฏิกิริยาต่อต้านทางภูมิคุ้มกันน้อยกว่า รวมถึงมีอัตราการเกิด treatment emergent adverse events (TEAEs) ที่ต่ำกว่า(4) อย่างไรก็ตามพบว่า pegunigalsidase alfa ยังสามารถทำให้เกิด hypersensitivity reactions รวมไปถึง anaphylaxis ได้(5) ดังนั้นคำแนะนำจึงระบุไว้ว่าควรพิจารณาให้ยาต้านฮิสตามีน (antihistamines) ยาลดไข้ (antipyretics) และ/หรือ corticosteroids เป็น pretreatment(1)

เอกสารอ้างอิง

1. Medscape. FDA OKs New Drug for Fabry Disease [Internet]. 2023 [cited 2023 May 14]. Available from: https://www.medscape.com/viewarticle/991829.

2. National Fabry Disease Foundation. Fabry Disease Treatment [Internet]. 2023 [cited 2023 May 14]. Available from: https://www.fabrydisease.org/index.php/about-fabry-disease/fabry-disease-treatment.

3. U.S. Food & Drug Administration. Novel Drug Approvals for 2023 [Internet]. 2023 [cited 2023 May 14]. Available from: https://www.fda.gov/drugs/new-drugs-fda-cders-new-molecular-entities-and-new-therapeutic-biological-products/novel-drug-approvals-2023.

4. Eric LW, Ozlem GA, William R.W, Myrl H, John B, Nicola L et al. Head-to-head trial of pegunigalsidase alfa vs agalsidase beta in Fabry disease: Phase 3 randomized, double-blind, BALANCE Study 2-year results [Internet]. 2023 [cited 2023 May 14]. Available from: https://protalixbiotherapeutics.gcs-web.com/static-files/58f1efe6-de3c-455d-b814-3e9e96373a8c.

5. U.S. Food & Drug Administration. ELFABRIO (pegunigalsidase alfa-iwxj) injection, for intravenous use [Internet]. 2023 [cited 2023 May 14]. Available from: https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2023/761161s000lbl.pdf.