คำเตือนขององค์การอาหารและยา สหรัฐอเมริกา เกี่ยวกับความเสี่ยงที่เพิ่มขึ้นต่อการเสียชีวิตจากการใช้ยา Somatropin

ล่าสุดองค์การอาหารและยาแห่งประเทศสหรัฐอเมริกา (USFDA) ได้ออกคำเตือนถึงความเสี่ยงที่เพิ่มขึ้นต่อการเสียชีวิตในเด็กที่ได้รับยา somatropin ทั้งนี้สืบเนื่องจากรายงานอาการไม่พึงประสงค์ร้ายแรงที่พบในระหว่างการศึกษา SAGhE ในประเทศฝรั่งเศส ในผู้ป่วยที่มีภาวะขาด growth hormone และภาวะตัวเตี้ย (short stature) แต่กำเนิดหรือภายหลังคลอด แล้วได้รับการรักษาด้วย recombinant human growth hormone ตั้งแต่เด็ก

Recombinant human growth hormone หรือที่รู้จักกันทั่วไปในชื่อ somatropin (rDNA origin) ชนิดฉีด มีจำหน่ายในสหรัฐอเมริกาหลายผลิตภัณฑ์ คือ Genotropin (Pfizer), Humatrope (Lilly), Norditropin (Novo Nordisk), Nutropin/Nutropin AQ (Genetech), Omnitrope (Sandoz), Saizen (EMD Serono) และ Tev-Tropin (Teva Pharmaceuticals) เป็นยาที่ออกฤทธิ์โดยกระตุ้นการเจริญเติบโตของเนื้อเยื่อ และกระตุ้นเมตาบอลิสมของโปรตีน คาร์โบไฮเดรต ไขมัน และแร่ธาตุ ยานี้ได้รับการรับรองจาก USFDA ในหลายข้อบ่งใช้ทั้งในเด็กและผู้ใหญ่ somatropin มีข้อบ่งใช้ในเด็กที่มีภาวะตัวเตี้ย จากการขาด growth hormone (ได้แก่ idiopathic growth hormone deficiency, Turner syndrome, Noonan syndrome, Prader-Willi syndrome, short stature homeobox-containing gene deficiency, chronic renal insufficiency, idiopathic short stature และ children small for gestational age)

การศึกษา SAGhE นี้เป็นส่วนหนึ่งของงานวิจัยขนาดใหญ่ในยุโรป ได้เริ่มทำศึกษาในปี ค.ศ. 2007 ภายใต้ความร่วมมือกับหน่วยงานด้านยา กระทรวงสาธารณสุข และสถาบันมะเร็งแห่งชาติ ประเทศฝรั่งเศส มีวัตถุประสงค์เพื่อประเมินผลที่อาจเกิดขึ้นจากการใช้ biosynthetic growth hormone ในระยะยาวได้แก่ การเสียชีวิต และการเกิดมะเร็ง ในกลุ่มผู้ป่วยเด็กจำนวน 10,489 ราย พบว่ากลุ่มผู้ป่วยที่ได้รับยา มีผู้เสียชีวิต 93 ราย ทั้งที่คาดการณ์ไว้เพียง 70 ราย คิดเป็นความเสี่ยงต่อการเสียชีวิตที่เพิ่มขึ้นร้อยละ 30 เมื่อเทียบกับคนปกติ โดยความเสี่ยงที่เพิ่มขึ้นนี้มีความสัมพันธ์กับการเกิดมะเร็งกระดูก โรคหัวใจและหลอดเลือด และความผิดปกติของหลอดเลือดสมอง ซึ่งส่วนใหญ่พบมีเลือดออกในชั้น subarachnoid ในสมอง นอกจากนี้ยังพบว่าเป็นความเสี่ยงที่ขึ้นกับขนาดยาที่ใช้ เนื่องจากพบในกลุ่มผู้ป่วยที่ได้รับยาในขนาดมากกว่าขนาดใช้ทั่วไปในเด็กสำหรับการรักษาภาวะขาด growth hormone คือ ไม่เกิน 50 ไมโครกรัม/กิโลกรัม/วัน ยกเว้นในช่วงวัยรุ่นที่อาจใช้ยาในขนาดสูงกว่าในช่วงระยะเวลาสั้น ในปัจจุบันขนาดยาสูงสุดสำหรับการรักษาภาวะตัวเตี้ยจากสาเหตุอื่น คือ 69 ไมโครกรัม/กิโลกรัม/วัน หรือ 0.48 มิลลิกรัม/กิโลกรัม/สัปดาห์

สำหรับข้อสรุปในขณะนี้ FDA ยังคงแนะนำว่าผู้ป่วยที่มีการใช้ recombinant human growth hormone อยู่เดิมสามารถใช้ต่อไปได้ แต่ต้องอยู่ภายใต้การดูแลจากแพทย์ผู้ทำการรักษาเท่านั้น