Eculizumab ลดอาการ paroxysmal nocturnal hemoglobinuria

Eculizumab ลดอาการ hemolysis, hemoglobinuria รวมทั้งความต้องการถ่ายเลือด (transfusion) และเพิ่มคุณภาพชีวิตของผู้ป่วยที่มี paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH)





Eculizumab เป็น recombinant monoclonal antibody ที่ได้จากมนุษย์ใช้ลดอาการ PNH ซึ่งเป็นความผิดปกติทางพันธุกรรมเกี่ยวกับ gene ที่ควบคุมการสร้าง glycosylphosphatidylinositol (GPI)-protein สำหรับปกป้องการถูกทำลายของ cell เหล่านี้ซึ่งได้แก่ erythrocyte, platelet เป็นต้น จากการตอบสนองผ่าน complement system ในร่างกายทำให้เกิดอาการเช่น hemolysis, hemoglobinuria การออกฤทธิ์ขัดขวางการแยกตัวของ complement protein (C5) ของ eculizumab ลดการตอบสนองจาก complement system





Peter Hillmen และคณะได้ทำการศึกษานำร่องแบบ open label study ในผู้ป่วยที่มี PNH และจำเป็นต้องได้รับการถ่ายเลือด 11 รายโดยได้รับ eculizumab 600 mg ทุกสัปดาห์ติดต่อกัน 4 สัปดาห์และ 900 mg ในสัปดาห์ถัดมาจากนั้นให้เป็น maintenance dose 900 mg สัปดาห์เว้นสัปดาห์ตลอดจนถึงสัปดาห์ที่ 12





ระดับ lactate dehydrogenase ซึ่งเป็น biochemical marker สำหรับการเกิด hemolysis โดยเฉลี่ยลดลงจาก 311 IU/titer ก่อนการรักษาเหลือ 594 IU/titer ในระหว่างการรักษา (P=0.002) ปริมาณ erythrocyte ชนิด PNH type III โดยเฉลี่ยเพิ่มขึ้นจากร้อยละ 36.7 เป็นร้อยละ 59.2 ของปริมาณ erythrocyte ทั้งหมด (P=0.005) อัตราความต้องการถ่ายเลือดโดยเฉลี่ยลดลงจาก 2.1 เป็น 0.6 unit ต่อคนต่อเดือน





คุณภาพชีวิตผู้ป่วยได้แก่ ภาวะด้านร่างกาย, อารมณ์และความจำหรือสถานภาพสุขภาพโดยรวม ตลอดจนอาการต่าง ๆ เช่น เมื่อยล้า, หายใจไม่สะดวกและนอนไม่หลับ เป็นต้นที่ทำการวัดโดย the European Organization for Research and Treatment of Cancer (EORTC) QLQ-C30 พบว่าดีขึ้นเมื่อเทียบก่อนการรักษา