Mitapivat (AQVESME®) เป็นยารับประทานในกลุ่ม pyruvate kinase (PK) activator ที่ออกฤทธิ์กระตุ้นเอนไซม์ pyruvate kinase ในเม็ดเลือดแดง ส่งผลให้กระบวนการสร้างพลังงานมีประสิทธิภาพเพิ่มขึ้น ช่วยเพิ่มความคงทนและอายุการอยู่รอดของเม็ดเลือดแดง ลดการแตกของเม็ดเลือดแดง และส่งผลให้ระดับฮีโมโกลบินเพิ่มขึ้น รวมถึงลดความจำเป็นในการให้เลือด โดยยานี้ได้รับการอนุมัติจากองค์การอาหารและยาสหรัฐอเมริกา (USFDA) ครั้งแรกในเดือนกุมภาพันธ์ ค.ศ. 2022 สำหรับรักษาภาวะโลหิตจางจากโรค pyruvate kinase deficiency (PKD) ในผู้ใหญ่ (อ่านเพิ่มเติมได้ที่
https://pharmacy.mahidol.ac.th/dic/news_week_full.php?id=1657)
ล่าสุดเมื่อวันที่ 23 ธันวาคม ค.ศ. 2025 USFDA ยังได้อนุมัติการใช้ mitapivat สำหรับรักษาภาวะโลหิตจางในผู้ใหญ่ที่เป็นโรคธาลัสซีเมียชนิด alpha และ beta ทั้งในกลุ่มที่ต้องได้รับเลือดอย่างสม่ำเสมอ (transfusion-dependent) และกลุ่มที่ไม่ได้รับการให้เลือด (non-transfusion-dependent) โดยการศึกษาที่สนับสนุนข้อบ่งใช้นี้มาจากการศึกษาทางคลินิกระยะที่ 3 ได้แก่ ENERGIZE ซึ่งเป็นการศึกษาแบบ randomised, double-blind, placebo-controlled ในผู้ใหญ่ที่เป็นโรคธาลัสซีเมียชนิด alpha หรือ beta ที่ไม่ได้รับการให้เลือด โดยให้ mitapivat ขนาด 100 มิลลิกรัม วันละสองครั้ง เป็นเวลา 24 สัปดาห์ และมีตัวชี้วัดหลัก คือ การเพิ่มขึ้นของระดับฮีโมโกลบินอย่างน้อย 1.0 g/dL (hemoglobin response) ในช่วงสัปดาห์ที่ 12-24 ของการรักษา ซึ่งผลการศึกษาพบว่าสัดส่วนผู้ป่วยที่บรรลุตัวชี้วัดหลักในกลุ่ม mitapivat สูงกว่ากลุ่มยาหลอกอย่างมีนัยสำคัญทางสถิติ (42% เทียบกับ 2%, p<0.0001) ส่วนอีกการศึกษาชื่อ ENERGIZE-T ซึ่งเป็นการศึกษาแบบ double-blind, placebo-controlled ในผู้ใหญ่ที่เป็นโรคธาลัสซีเมียชนิด alpha หรือ beta ที่ต้องได้รับเลือด โดยให้ mitapivat ขนาด 100 มิลลิกรัม วันละสองครั้งเป็นเวลา 48 สัปดาห์ พบว่าสัดส่วนผู้ป่วยที่สามารถลดปริมาณการรับเลือดได้อย่างน้อยร้อยละ 50 (transfusion reduction response) สูงกว่ากลุ่มยาหลอกอย่างมีนัยสำคัญ (30.4% เทียบกับ 12.6%, p=0.0003) ในด้านความปลอดภัยอาการไม่พึงประสงค์ที่พบได้บ่อย (≥10%) ได้แก่ ระดับเอสโตรนและเอสตราไดออลลดลงในผู้ชาย ระดับกรดยูริกเพิ่มขึ้น ปวดหลัง และปวดข้อ
เอกสารอ้างอิง
1. Agios Pharmaceuticals, Inc. PYRUKYND (mitapivat) [package insert]. Silver Spring (MD): U.S. Food and Drug Administration; 2022 Feb [cited 2026 Jan 22]. Available from:
https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2022/216196s000lbl.pdf.
2. หน่วยคลังข้อมูลยา คณะเภสัชศาสตร์ มหาวิทยาลัยมหิดล. Mitapivat…pyruvate kinase activator ชนิดแรกที่ใช้รักษาโรคโลหิตจาง. ข่าวประจำสัปดาห์ที่ 4 เดือนกุมภาพันธ์ ปี 2565 [Internet]. คณะเภสัชศาสตร์ มหาวิทยาลัยมหิดล; 2565 [cited 2026 Jan 22]. Available from:
https://pharmacy.mahidol.ac.th/dic/news_week_full.php?id=1657.
3. Agios Pharmaceuticals, Inc. U.S. FDA approves Agios’ AQVESME® (mitapivat) for the treatment of anemia in adults with alpha- or beta-thalassemia [Internet]. Cambridge (MA): Agios Pharmaceuticals; 2025 Dec 23 [cited 2026 Jan 15]. Available from:
https://investor.agios.com/news-releases/news-release-details/us-fda-approves-agios-aqvesmetm-mitapivat-treatment-anemia.
4. Al-Samkari H, van Beers EJ. Mitapivat, a novel pyruvate kinase activator, for the treatment of hereditary hemolytic anemias. Ther Adv Hematol. 2021; 12:2040620721106 6070.
5. Taher A, Al-Samkari H, Aydinok Y, Besser M, Luna G, Gheuens S, et al. ENERGIZE: a global phase 3 study of mitapivat demonstrating efficacy and safety in adults with alpha- or beta-non–transfusion-dependent thalassemia. Hematol Transfus Cell Ther. 2024.
6. Cappellini MD, Sheth S, Taher A, Al-Samkari H, Antmen A, Beneitez D, et al. ENERGIZE-T: a global, phase 3, double-blind, randomized, placebo-controlled study of mitapivat in adults with transfusion-dependent alpha- or beta-thalassemia. Blood. 2024.
7. Micromedex®. Mitapivat [Internet]. Greenwood Village (CO): IBM Corporation; 2024 [cited 2026 Jan 15]. Available from:
https://www.micromedexsolutions.com/micromedex2/librarian/PFDefaultActionId/evidencexpert.DoIntegratedSearch?SearchTerm=mitapivat&SearchFilter=filterNone.
