Delayed-release budesonide ได้รับข้อบ่งใช้ในการรักษา immunoglobulin A nephropathy

Delayed-release budesonide (Nefecon®) ได้รับการอนุมัติจากคณะกรรมการอาหารและยาประเทศสหรัฐอเมริกา เมื่อเดือนธันวาคม ค.ศ. 2021 ให้เป็น first disease-modifying therapy ในข้อบ่งใช้สำหรับลดการมีโปรตีนรั่วในปัสสาวะในผู้ป่วย primary immunoglobulin A nephropathy ที่มีความเสี่ยงต่อการรุดหน้าไปสู่โรคไตระยะสุดท้าย ทั้งนี้การอนุมัติดังกล่าวมีเงื่อนไขว่ายังคงต้องการการศึกษาเพื่อสนับสนุนประโยชน์ทางคลินิกเพิ่มเติม

การได้รับอนุมัติข้อบ่งใช้นี้อ้างอิงจากการศึกษาที่ชื่อ NefIgArd trial ซึ่งแบ่งออกเป็นสองส่วน ส่วนแรกซึ่งเสร็จสิ้นไปแล้วประกอบด้วยผู้ป่วย 199 รายที่ถูกสุ่มออกเป็นสองกลุ่ม โดยกลุ่มแรกได้รับ delayed-release budesonide 16 mg/day จำนวน 97 ราย และกลุ่มที่สองได้รับยาหลอก จำนวน 102 ราย ผลการศึกษาพบว่ากลุ่มที่ได้รับการรักษาด้วย delayed-release budesonide เป็นเวลา 9 เดือน มีการทำงานของไตดีขึ้น โดยมี urine protein-to-creatinine ratio (UPCR) ลดลง 27% เมื่อเทียบกับยาหลอก รวมทั้งยังมีประโยชน์เมื่อพิจารณาจาก estimated glomerular filtration rate (eGFR) และ urine albumin-to-creatinine ratio (UACR) หลังจากได้รับการรักษาเป็นเวลา 9 เดือน และ eGFR หลังจากได้รับการรักษาเป็นเวลา 12 เดือนอีกด้วย สำหรับในด้านความปลอดภัยพบว่าอาการไม่พึงประสงค์ส่วนใหญ่ของ delayed-release budesonide สามารถหายได้และมีความรุนแรงระดับต่ำถึงปานกลาง มีเพียง 1% ที่เป็นอาการไม่พึงประสงค์ระดับรุนแรง ทั้งนี้เชื่อว่าเกิดจากยาในรูป delayed-release formulation ออกฤทธิ์ที่ลำไส้เล็กเป็นหลัก จึงสามารถลดอาการไม่พึงประสงค์ได้

สำหรับการศึกษาส่วนที่ 2 เพื่อยืนยันประโยชน์ทางคลินิกของ delayed-release budesonide ต่อการทำงานของไตในระยะยาว โดยประเมินผลลัพธ์จาก eGFR ที่ระยะเวลามากกว่า 2 ปี และติดตามเพิ่มเติมอีก 12 เดือน ยังคงอยู่ในขั้นตอนการศึกษา โดยจากรายงานล่าสุดมีผู้เข้าร่วมการศึกษาแล้ว 360 ราย และคาดว่าเสร็จสิ้นในปี ค.ศ. 2023 เพื่อนำไปสู่การอนุมัติให้ใช้ delayed-release budesonide โดยไม่มีเงื่อนไข

เอกสารอ้างอิง: Barratt J, Lafayette R, Kristensen J, Stone A, Cattran D, Floege J, et al. Results from part A of the multi-center, double-blind, randomized, placebo-controlled NefIgArd trial evaluated targeted-release formulation of budesonide for the treatment of primary immunoglobulin A nephropathy. Kidney Int. 2022; S0085-2538(22)00836-5.