Loading…

CRISPR/Cas9 ความหวังใหม่สำหรับการรักษาโรคต่างๆ ในระดับสารพันธุกรรม

CRISPR/Cas9 ความหวังใหม่สำหรับการรักษาโรคต่างๆ ในระดับสารพันธุกรรม

ภก. วสุ ศุภรัตนสิทธิ ภาควิชาสรีรวิทยา คณะเภสัชศาสตร์ มหาวิทยาลัยมหิดล

85,438 ครั้ง เมื่อ 5 ช.ม.ที่แล้ว
2016-11-02

          งานวิจัยสำหรับการรักษาในปัจจุบันเริ่มให้ความสำคัญที่เฉพาะเจาะจงและลงรายละเอียดลึกลงไปในระดับเซลล์ (Cell) และสารพันธุกรรมมากขึ้น หนึ่งในความพยายามที่จะรักษาโรคได้แก่ การดัดแปลงสารพันธุกรรมในร่างกาย ซึ่งก็คือสายของกรดดีออกซีไรโบนิวคลีอิก หรือสายดีเอ็นเอ (Deoxyribonucleic acid; DNA) ที่เราคุ้นเคยกันว่าเป็นต้นแบบในการแสดงซึ่งลักษณะต่างๆ ของสิ่งมีชีวิตนั่นเอง ให้มีความเหมาะสมต่อการดำรงชีวิตของผู้ป่วยมากขึ้น โดยในผู้ป่วยบางรายมีลำดับของสายดีเอ็นเอที่แตกต่างจากคนปกติทั่วไป โดยอาจจะเป็นตั้งแต่กำเนิด หรือ เกิดการเปลี่ยนแปลงลำดับของสายดีเอ็นเอภายหลัง ได้แก่ โดนรังสีอัลตร้าไวโอเลต (Ultraviolet; UV) ที่เข้มข้นติดต่อกันเป็นระยะเวลานาน หรือติดเชื้อไวรัสบางชนิด เช่น เชื้อไวรัสเอชไอวี (Human immunodeficiency virus; HIV) ซึ่งในกระบวนการเพิ่มจำนวนของเชื้อจะมีการแทรกสายดีเอ็นเอของเชื้อลงไปในสายดีเอ็นเอภายในเซลล์ที่เกี่ยวข้องในระบบภูมิคุ้มกันของผู้ป่วย เป็นต้น 
 
CRISPR/Cas9 กับงานวิจัย 
          ระบบ CRISPR/Cas9 เป็นระบบภูมิคุ้มกันของแบคทีเรียในการกำจัดสายดีเอ็นเอแปลกปลอม ซึ่งมักมีสาเหตุมาจากการติดเชื้อไวรัส Clustered regularly interspaced short palindromic repeat (CRISPR ออกเสียง “Crisper”) คือลำดับของสายดีเอ็นเอที่มีการแสดงซ้ำๆ ในช่วงจำนวนหนึ่งๆ ของลำดับสายดีเอ็นเอ โดยลำดับของสายดีเอ็นเอนี้จะมีลำดับเบสที่เหมือนกันทั้งการเรียงลำดับไปด้านหน้าและย้อนกลับ (palindrome) ในแบคทีเรีย ร่วมกับโปรตีน CRISPR-associated (Cas protein) ซึ่งทำหน้าที่เป็นเอนไซม์ (Enzyme) ตัดสายดีเอ็นเอ โปรตีนที่เป็นที่รู้จักกันมากในงานวิจัยตอนนี้ คือ Cas9 เนื่องจากสามารถตัดสายดีเอ็นเอได้ โดยไม่ต้องอาศัยโปรตีนหรือสารอื่นๆ ในกระบวนมากมาย ส่วนสำคัญ 2 ส่วนนี้เรียกรวมๆ ว่า ระบบ CRISPR/Cas9 (CRISPR/Cas9 system) โดยสายดีเอ็นเอที่ถูกตัด หากมีสภาพที่ผิดปกติก็เข้าสู่กระบวนการซ่อมแซมหรือย่อยสลายต่อไปภายในเซลล์ 
          จากการค้นพบระบบ CRISPR/Cas9 นี้เอง ร่วมกับองค์ความรู้การสังเคราะห์สายดีเอ็นเอ ทำให้นักวิจัยสามารถดัดแปลงลำดับของสายดีเอ็นเอในเซลล์สิ่งมีชีวิตตามที่ต้องการได้ ไม่ว่าจะเป็นการเพิ่ม การลด การเปลี่ยนลำดับเบส เช่น การประยุกต์ระบบ CRISPR/Cas9 ร่วมกับการให้ต้นแบบของสายดีเอ็นเอที่ถูกต้อง นำส่งเข้าไปภายในเซลล์ของผู้ป่วยโรคทางพันธุกรรม รวมไปถึงสามารถทำลายสายดีเอ็นเอของเชื้อเอชไอวีป้องกันไม่ให้เซลล์ที่เกี่ยวข้องในระบบภูมิคุ้มกันติดเชื้อเพิ่ม เป็นต้น นอกจากนี้ ระบบ CRISPR/Cas9 ยังสามารถใช้ติดตามการเคลื่อนที่ของสายดีเอ็นเอภายในเซลล์ กระตุ้นให้มีการเพิ่มหรือลดการแสดงออกของยีน (Gene) ที่สนใจ รวมไปถึงการดัดแปลงบนของสายดีเอ็นเอสำหรับศึกษาในระดับเหนือสารพันธุกรรม หรือ Epigenetics ต่อไป 
CRISPR/Cas9 กับการรักษาจริงเชิงคลินิก 
          งานวิจัยที่เกี่ยวข้องแสดงผลลัพธ์ที่น่าสนใจ ไม่ว่าจะเป็นการดัดแปลงสายดีเอ็นเอให้มีลำดับเบสที่ถูกต้องในระดับเซลล์ของผู้ป่วยหรือสัตว์ทดลอง ซึ่งหมายความว่าโรคที่เกี่ยวข้องกับพันธุกรรมจะสามารถรักษาให้หายขาดเป็นปกติได้โดยอาจมีการประยุกต์ใช้ร่วมกับเซลล์ต้นกำเนิด (Stem cell) และมีแนวโน้มว่าอาจจะประยุกต์ใช้ในการรักษาโรคมะเร็ง หรือโรคเรื้อรังอื่นๆ ได้ด้วย รวมไปถึงต้านการติดเชื้อแบคทีเรียและเชื้อไวรัสต่างๆ 
          อย่างไรก็ตามการทดลองเหล่านี้ยังอยู่ในขั้นวิจัย ปรับปรุงและพัฒนา ในปี พ.ศ. 2558 กลุ่มนักวิจัยในประเทศจีนได้ทำการทดลองประยุกต์ระบบ CRISPR/Cas9 กับตัวอ่อนของคนสำหรับรักษาโรคทางพันธุกรรม ซึ่งสะเทือนวงการวิทยาศาสตร์อย่างมาก ไม่ว่าจะเป็นผลการทดลองที่มีการคลาดเคลื่อนในกลุ่มตัวอย่าง คือ มีตัวอย่างที่มีการแก้ไขแต่ยังไม่เหมาะสมในจำนวนเพียงเล็กน้อย และผลที่นอกเหนือความคาดหมายอีกจำนวนมาก รวมไปถึงความกังวลด้านจริยธรรมสำหรับการทดลองในมนุษย์ 
          ในอนาคตอันใกล้ หากระบบ CRISPR/Cas9 ถูกศึกษาเพิ่มเติมและควบคุมคุณภาพได้อย่างเหมาะสม อาจจะมียาชีววัตถุในกลุ่มนี้เพิ่มเข้ามาอีกหนึ่งกลุ่มซึ่งสามารถประยุกต์ใช้รักษาได้อีกหลายๆ โรคในเร็ววันนี้ 
 

แหล่งอ้างอิง/ที่มา
  1. Barrangou, Rodolphe, and Jennifer A Doudna. 2016. "Applications of CRISPR Technologies in Research and beyond." Nature Biotechnology 34(9): 933–41. http://www.nature.com/doifinder/10.1038/nbt.3659
  2. "CRISPR-Cas9 Based Therapeutics: Not So Fast." 2015. EBioMedicine 2(5): 365.
  3. Lander, Eric S. 2016. “The Heroes of CRISPR.” Cell 164(1–2): 18–28. http://dx.doi.org/10.1016/j.cell.2015.12.041

บทความที่ถูกอ่านล่าสุด

ต้อกระจก 2 วินาทีที่แล้ว
ภาวะไอเรื้อรังหลังการติดเชื้อ 8 วินาทีที่แล้ว
รู้ทันเรื่องโรคไข้นกแก้ว (Psittacosis) 9 วินาทีที่แล้ว
คาเฟอีนในน้ำนมแม่...มีผลอย่างไรต่อทารก? 25 วินาทีที่แล้ว
อันตรายของครีมหน้าขาว ที่ผสมไฮโดรควิโนน 31 วินาทีที่แล้ว
ไขข้อข้องใจเกี่ยวกับกลูโคซามีน (glucosamine) ในโรคข้อเสื่อม 46 วินาทีที่แล้ว
กลูโคซามีนซัลเฟต (glucosamine sulphate) กับโรคข้อเสื่อม (osteoarthristis) 47 วินาทีที่แล้ว
ผลิตภัณฑ์ทำความสะอาดผิวหนังและเส้นผม 47 วินาทีที่แล้ว
ไวรัสอีโบลา 48 วินาทีที่แล้ว
โรคเกาต์กับเกาต์เทียม ต่างกันอย่างไร 50 วินาทีที่แล้ว

อ่านบทความทั้งหมด

เกี่ยวกับคณะเภสัชศาสตร์
คลังความรู้สู่ประชาชน บทความความรู้สู่ประชาชน บทความความรู้สู่ประชาชน

ความสำเร็จของวิชาชีพเภสัชกรรม เกิดจากความรู้ที่สามารถทำให้ผู้บริโภคยา มีการเสี่ยงต่ออันตรายจากยาที่ใช้ให้น้อยที่สุด แต่ได้รับผลในการป้องกัน หรือบำบัดโรคมากที่สุด

ความสำเร็จของวิชาชีพเภสัชกรรม เกิดจากความรู้ที่สามารถทำให้ผู้บริโภคยา มีการเสี่่ยงต่ออันตรายจากยาที่ใช้ให้น้อยที่สุด แต่ได้รับผลในการป้องกัน หรือบำบัดโรคมากที่สุด
ประดิษฐ์ หุตางกูร
คณบดีท่านแรกของคณะเภสัชศาสตร์

คณะเภสัชศาสตร์ มหาวิทยาลัยมหิดล

447 ถนนศรีอยุธยา แขวงทุ่งพญาไท เขตราชเทวี กรุงเทพฯ 10400
Copyright © 2021 - 2025
งานเทคโนโลยีสารสนเทศฯ คณะเภสัชศาสตร์ ม.มหิดล
การใช้และการจัดการคุกกี้
เราใช้เทคโนโลยีคุกกี้เพื่อช่วยให้เว็บไซต์ทำงานได้อย่างถูกต้อง การเปิดให้ใช้คุณสมบัติทางโซเชียลมีเดีย และเพื่อวิเคราะห์การเข้าเว็บไซต์ของเรา