Immune thrombocytopenia เป็นโรคทางภูมิคุ้มกันชนิดหนึ่งซึ่งทำให้เกิดภาวะเกล็ดเลือดต่ำ เพิ่มความเสี่ยงในการเกิดเลือดออกง่าย โรคนี้อาจเกิดร่วมกับโรคหรือสภาวะอื่น ๆ หรืออาจไม่ทราบสาเหตุที่แน่ชัด เชื่อว่ากลไกหลักเกิดจากการสร้าง autoantibody กระตุ้นการทำลายเกล็ดเลือดและลดการสร้างเกล็ดเลือด โดยยาที่มักใช้เป็นลำดับแรกในการรักษา immune thrombocytopenia ได้แก่ corticosteroids เพื่อลดการทำงานของ autoantibody หรือ intravenous immunoglobulin (IVIg) และ intravenous anti-D (IV anti-D) ซึ่งสามารถขัดขวางการทำลายเกล็ดเลือดได้ แต่หากผู้ป่วยไม่ตอบสนองอาจจำเป็นต้องใช้ยากดภูมิคุ้มกันทางเลือกอื่น เช่น thrombopoietic receptor agonists (eltrombopag) หรือ rituximab รวมถึงการผ่าตัดม้าม อย่างไรก็ตามยังมีผู้ป่วยส่วนหนึ่งไม่ตอบสนองต่อการรักษาใด ๆ
เมื่อวันที่ 28 สิงหาคม 2568 USFDA ได้อนุมัติการใช้ rilzabrutinib (WAYRILZ™) เป็นรูปแบบยาเม็ด ขนาด 400 มก. รับประทานวันละ 2 ครั้ง สำหรับการรักษา persistent/chronic immune thrombocytopenia ในผู้ใหญ่ที่ไม่ตอบสนองต่อยาหลายตัว โดย rilzabrutinib เป็นยากลุ่ม Bruton’s tyrosine kinase (BTK) inhibitor ชนิดแรกที่ได้รับข้อบ่งใช้นี้ ทั้งนี้การออกฤทธิ์ของ ralzabrutinib เกิดขึ้นจากการยับยั้ง BTK ซึ่งมีบทบาทควบคุมการเจริญเติบโตและการส่งสัญญาณของ B-cell ซึ่งทำหน้าที่สร้าง autoantibody ดังนั้น rilzabrutinib จึงกดการทำงานของระบบภูมิคุ้มกันผ่านหลายกลไก เช่น ยับยั้งการกระตุ้น B-cell รวมถึงขัดขวางกระบวนการ phagocytosis ในตับและม้าม จึงมีผลยับยั้งการทำลายเกล็ดเลือด
ข้อมูลด้านประสิทธิภาพและความปลอดภัยจากการศึกษาชื่อ LUNA3 เป็นการศึกษาระยะที่ 3 ในผู้ป่วย immune thrombocytopenia ที่ตอบสนองต่อยารักษามาตราฐานก่อนหน้า แต่ไม่สามารถคงระดับไว้ได้ 202 คน ติดตามการศึกษานาน 24 สัปดาห์ เพื่อดูการตอบสนองของเกล็ดเลือดที่เพิ่มขึ้นมากกว่า 50x109/L ในช่วง 12 สัปดาห์สุดท้าย โดยวัดที่การมีเกล็ดเลือดถึงเป้าหมาย 2 ใน 3 (มากกว่า 8 ครั้งใน 12 สัปดาห์) ของการตรวจเลือดโดยไม่ได้รับยาช่วยเหลืออื่น ๆ เช่น high-dose corticosteroids, IVIg, IV anti-D หรือการให้เกล็ดเลือด เมื่อมีภาวะเกล็ดเลือดต่ำกว่า 20x109/L หรือภาวะเลือดออก ผลการศึกษาพบว่ากลุ่ม rilzabrutinib ตอบสนองถึงเป้าหมาย 23% เมื่อเทียบกับยาหลอกซึ่งไม่มีผู้ป่วยถึงเป้าหมายเลย (p<0.001) สำหรับรายงานอาการไม่พึงประสงค์ที่พบในกลุ่มที่ได้รับยา rilzabrutinib บ่อยกว่ายาหลอก ได้แก่ ท้องเสีย คลื่นไส้ ปวดหัว และปวดท้อง แต่อาจเพิ่มความเสี่ยงในการติดเชื้อรุนแรง และความเป็นพิษต่อตับ
เอกสารอ้างอิง
1. Neunert C, Terrell DR, Arnold DM, Buchanan G, Cines DB, Cooper N, et al. American society of hematology 2019 guidelines for immune thrombocytopenia. Blood Adv. 2019; 3(23):3829-66.
2. นิศา มะเครือสี. ภาวะ immune thrombocytopenia ในผู้ใหญ่. วารสารการแพทย์และวิทยาศาสตร์สุขภาพ. 2558; 22(2):38-47.
3. U.S. Food and Drug Administration. FDA approves drug to treat adults with persistent or chronic Immune thrombocytopenia. 2025 [cited 2025 Oct 21]. Available from:
https://www. fda.gov/drugs/news-events-human-drugs/fda-approves-drug-treat-adults-persistent-or-chronic-immune-thrombocytopenia.
4. Cooper N, Kruse C, Deneen Morgan S, Laurent J, Arvelo-Saillant M, Roussy J-P, et al. Patient survey in immune thrombocytopenia (ITP): Identifying unmet needs related to treatment and disease control in patients living in the United States. Br J Haematol. 2025; 207(3):1038-46.
5. Kuter DJ, Ghanima W, Cooper N, Liebman HA, Zhang L, Hu Y, et al. Safety and efficacy of rilzabrutinib vs placebo in adults with immune thrombocytopenia: the phase 3 LUNA3 study. Blood. 2025; 145(24):2914-26.
6. Food and Drug Administration (US). WAYRILZ™ [Internet]. 2025 [cited 2025 Oct 21]. Available from:
https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2025/219685s000lbl.pdf.
