Gene therapy ใช้รักษาโรคไต

โรคไตมีหลายชนิดและเกิดจากหลายสาเหตุ ขณะนี้มีความก้าวหน้าอย่างมากในการวิจัยเกี่ยวกับการใช้ gene therapy เพื่อรักษา Alport syndrome, glomerulonephritrs และการปลูกถ่ายไต (transplantation) โดยเฉพาะกรณีของ Alport syndrome และการปลูกถ่ายไต Alport syndrome เกิดจากมีความผิดปกติในโครงสร้างของคอลลาเจน type IV ที่ glomerulus basement membane (GBM) และเชื่อว่า 85% ของผู้ป่วยโรคนี้มีการกลายพันธุ์ของ X chromosomal gene ที่ทำหน้าที่ถอดรหัสสำหรับ alpha-5(IV) collagen (ยีนนี้ย่อว่า COL4A5) ขณะนี้ได้เริ่มมีการทดลองให้ยีน COL4A5 ในการรักษา Alport syndrome แต่เป็นเพียงการศึกษาเบื้องต้นยังไม่อาจสรุปผล ส่วนกรณีของการปลูกถ่ายไตนั้นมีการศึกษาขั้น preclinical study โดยทดลองนำยีน hepatocyte growth factor (HGF) ซึ่งเป็น renotropic growth factor มาช่วยป้องเซลล์ไตไม่ให้เกิด ischemia-reperfusion injury หากเกิดภาวะดังกล่าวจะนำไปสู่ปฏิกิริยาปฏิเสธเนื้อเยื่อ โดยสรุปแล้วการศึกษาเบื้องต้นให้ผลเป็นที่น่าพอใจ