Deferasirox ทางเลือกใหม่เพื่อการรักษาผู้ป่วยธาลัสซีเมียที่มีภาวะเหล็กเกิน

ปัจจุบัน การรักษาผู้ป่วยธาลัสซีเมียที่มีภาวะเหล็กเกิน (beta-thalassemia with iron-overload) ยังมีข้อจำกัด เนื่องจาก deferoxamine เป็นยาที่มีราคาแพงและไม่สะดวกในการใช้ จำเป็นต้องให้ทาง parenteral injection เท่านั้น ส่วน deferiprone ซึ่งเป็น iron-chelator ตัวแรกที่อยู่ในรูปแบบของยารับประทาน จะต้องแบ่งให้ยาในขนาดที่เท่ากัน 3 ครั้งต่อวัน ดังนั้น การให้ยา deferasirox ซึ่งเป็นยารับประทาน เพียงวันละครั้ง จึงเป็นทางเลือกใหม่สำหรับการรักษาผู้ป่วยเหล่านี้ เพราะนอกจากจะให้ประสิทธิภาพดีแล้ว ยังมีความสะดวกมากขึ้น ช่วยให้ผู้ป่วยมีคุณภาพชีวิตที่ดีขึ้นด้วย

ดร. Taher และคณะ ได้ทำการศึกษาในรูปแบบ multi-centers, prospective open-label trial เพื่อประเมินประสิทธิภาพของยา deferasirox (iron chelator ชนิดรับประทาน) ในผู้ป่วยธาลัสซีเมียที่มีปริมาณธาตุเหล็กในร่างกายสูงเกิน (thalassemia with severe iron-overload) จำนวน 237 ราย ซึ่งเคยได้รับการรักษาด้วย deferoxamine หรือ deferiprone มาก่อน พบว่า deferasirox ช่วยดักจับและขับธาตุเหล็กออกจากร่างกายได้ดี

การศึกษาครั้งนี้ จะเริ่มต้นให้ยา deferasirox แก่ผู้ป่วยที่ขนาด 20 mg/kg วันละครั้ง จากนั้นจึงปรับขนาดยาตาม serum ferritin levels และ transfusional iron excretion-to-intake ratio จากการติดตามประเมินผล (intention-to-treat analysis) ที่ระยะเวลา 1 ปี ปรากฏว่า ผู้ป่วยร้อยละ 57 ตอบสนองได้ดีต่อการรักษา (a mean reduction in liver iron concentration = 3.4 mg Fe/g dry weight) ผู้ป่วยโดยส่วนใหญ่ได้รับยาเพิ่มขึ้นจาก 20 mg/kg/d ไปเป็น 30 mg/kg/d (ขนาดยาที่เพิ่มขึ้นนี้มีความสัมพันธ์แบบคู่ขนานกับ serum ferritin level ที่เวลา 24 สัปดาห์) อาการไม่พึงประสงค์ที่เกิดจากยามีความรุนแรงเพียงเล็กน้อย และไม่จำเป็นต้องหยุดการให้ยา