FDA Approves Inhaled Aztreonam for Cystic Fibrosis

องค์การอาหารและยาสหรัฐอเมริกา (USFDA) ทำการอนุมัติยา aztreonam inhalation solution (Cayston, Gilead Sciences, Inc) เพื่อช่วยให้ respiratory symptom ดีขึ้นในผู้ป่วย cystic fibrosis (CF) ที่มีการติดเชื้อ Pseudomonas aeruginosa
ขนาดการใช้ยา aztreonam inhalation solution คือ 75 mg วันละ 3 ครั้ง เป็นเวลา 28 วัน ซึ่งการบริหารยาจะต้องใช้ drug-specific portable nebulizer system (Altera, PARI Pharma GmbH) ที่อาศัย eFlow technology ในการนำส่งยา ซึ่งใช้เวลาไม่ถึง 3 นาที ดังนั้นจะช่วยลดภาระของผู้ป่วย CF ลงไปจากเดิมได้มาก ซึ่งปกติจะต้องใช้ระยะเวลาประมาณ 3-4 ชั่วโมงต่อวัน
การอนุมัติในครั้งนี้อาศัยข้อมูลจากการศึกษาที่มีผู้เข้าร่วม คือ ผู้ป่วย CF อายุตั้งแต่ 7 ปีขึ้นไป จำนวน 164 ราย ซึ่งผู้ป่วยแต่ละรายจะมี forced expiratory volume in 1 second (FEV1) อยู่ในช่วง 25% ถึง 75% predicted (ค่าเฉลี่ย = 55%) โดยผู้ป่วยแต่ละรายจะถูกสุ่มให้ได้รับ aztreonam inhalation solution 75 mg หรือ ยาหลอก วันละ 3 ครั้ง ติดต่อกันเป็นเวลา 28 วัน ร่วมกับการดูแลรักษา CF ตามมาตรฐานปกติ
ผลที่ได้ ณ วันสุดท้ายของการรักษาแสดงให้เห็นว่า aztreonam ช่วยทำให้อาการของทางเดินหายใจดีขึ้นจาก baseline อย่างมีนัยสำคัญ เมื่อเปรียบเทียบกับยาหลอก โดยค่าเฉลี่ยของอาการที่พัฒนาขึ้นในเด็กนั้นมากกว่าผู้ใหญ่
นอกจากนี้ pulmonary function ในผู้ป่วยที่ได้รับการรักษาด้วย aztreonam ยังมีการพัฒนาขึ้นอย่างมีนัยสำคัญเมื่อเปรียบเทียบกับยาหลอกด้วยเช่นกัน (FEV1 treatment difference, 10%; 95% confidence interval [CI], 6% - 14%) โดยไม่พบว่ามีความแตกต่างระหว่างกลุ่มผู้ป่วยเด็กและผู้ใหญ่
ที่เวลา 2 สัปดาห์หลังจากการรักษาเสร็จสิ้นลง พบว่าความเปลี่ยนแปลงเล็กน้อยของอาการของทางเดินหายใจที่เกิดขึ้นระหว่างผู้ป่วยในกลุ่มที่รักษาด้วย aztreonam นั้นยังคงเหมือนเดิม และ FEV1 treatment difference ลดลงเหลือ 6% (95% CI, 2% - 9%)
เหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ที่พบได้บ่อยจากการรักษาด้วย aztreonam (prevalence > 5%) ได้แก่ ไอ คัดจมูก wheezing เจ็บคอ มีไข้ แน่นหน้าอก ปวดท้อง และอาเจียน